CRISPR; gıda kıtlığı, organ nakli ve kanser gibi dünyanın en büyük sorunlarından bazılarının çözülmesinde devrim yaratacak nitelikte bir teknolojidir. Ancak uzmanlar, gen düzenlemenin geleceği olarak görülen CRISPR isimli bu tekniğin dikkatli bir şekilde geliştirilmesi gerektiğinin altını çiziyor. Peki CRISPR tam olarak nedir?
İçindekiler
CRISPR Nedir? Nasıl Çalışır?
CRISPR, gen terapisi alanında devrim yaratmayı vaat eden yeni bir genetik modifikasyon biçimidir. DNA’nın tüm bölümlerini eklemeye veya değiştirmeye dayanan eski genetik manipülasyon biçimlerinin aksine CRISPR, gen düzenleme olarak bilinir ve bilim insanlarının genomda tek bir DNA harfi seviyesine kadar kesin değişiklikler yapmasına olanak tanır.
CRISPR kısaltması, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats’den gelir. CRISPR tekniği aslında, bakterilerin kendilerini virüs saldırılarına karşı korumak için kullandıkları bir savunma sistemi olarak işlev görmektedir. Bakteriler, kendilerine saldıran bir virüsü hatırlamak için CRISPR’ı kullanırlar. Bunu virüsün DNA’sını kendi bakteriyel genomlarına dahil ederek yaparlar. Bu yöntem daha sonra belirli bir virüs tekrar saldırmaya çalıştığında bakteriye koruma ve bağışıklık sağlar. Bu sırada CRISPR ile birlikte evrimleşen Cas isimli bazı enzimler meydana çıkar ve bağışıklığı bu enzimler sağlar. Bakterilere saldıran virüsleri yok eden en yaygın Cas türü Cas9’dur ve bu tür hayvanlarda çok iyi çalışır.
Yani kısaca; doğada bir virüs bir bakteriye saldırdığında virüsün DNA’sı bakteri genomuna entegre edilir. Böylece virüsün bir sonraki saldırısında bakteri onu hatırlar ve virüsü bulup yok etmek için Cas enzimlerini yollar. Peki bakterilerin sahip olduğu CRISPR tekniğinin genetik dünyasına etkisi nedir?
İşte bilim insanları da, bakterilerin yaptığı bu genom değiştirme tekniğini laboratuvar ortamında gerçekleştirmek ve geliştirmek üzerine çalışıyor. En büyük amaçları ise CRISPR ve Cas sayesinde hastalıklara neden olan genleri tamamen ortadan kaldırmak.
CRISPR ile Dünyayı Değiştirmek
Genleri düzenlemek için kullanılabilecek olan CRISPR, dünyayı değiştirebilecek bir teknolojidir. CRISPR yöntemi 2012 senesinde açıklanmadan önce bitki ve hayvanların genomlarını düzenlemenin bazı yolları vardı ancak bunlar hem çok uzun süren hem de çok pahalı yöntemlerdi. CRISPR ise zaten doğada kendiliğinden var olan bir yöntem olarak bunu ucuz ve kolay bir hale getirdi.
CRISPR konusunda yaşanan asıl heyecan, artık hastalıkların, özellikle tek bir gendeki hatanın sebep olduğu ve yaşamı tehdit eden bozuklukların tedavi edilme potansiyelinin artmasından kaynaklanıyor. 2016 yılında Kaliforniya’daki Salk Enstitüsü’nden bazı araştırmacılar CRISPR tekniğini farelerin gözlerindeki hücreleri değiştirmek için kullandılar. Bu çalışma, tekniğin yetişkin memelilerde işe yaradığının ilk örneğiydi. O zamandan beri de birçok hastalık ve otizm gibi beyni etkileyen durumlar için gen düzenleme yöntemleri konusunda umut verici ilerlemeler kaydedildi.
Araştırmacıların hedefleri arasında kas erimesi bozukluklarını tedavi etmek de var. Kas erimesinden sorumlu olan hatalı gen çok büyük olmasına ve bu durum CRISPR ile tedavisini zorlaştırmasına rağmen, Teksas’taki bilim insanları bu konu üzerine yoğunlaşmaktan vazgeçmedi. Ekip, geçtiğimiz yıllarda hastalığa sahip köpek yavrularını tedavi etmek adına hatalı gen içindeki bazı bölgeleri düzenleyebildiklerini açıkladı. Bu durum aynı hastalıktan muzdarip insanlar için de oldukça umut verici.
Japonya’daki araştırmacılar da bulaşıcı hastalıkların tedavisi için CRISPR tekniğini kullanmak üzerine çalışıyor. Araştırmacılar, yöntemi insanlar üzerinde test etmiş olmasalar da laboratuvarda büyüyen insan bağışıklık hücrelerinden HIV virüslerini çıkarmak için CRISPR tekniğini kullandılar. Virüsü kontrol eden ancak tamamen ortadan kaldırmayan geleneksel ilaçların aksine CRISPR tabanlı bir tedavinin geliştirilmesi hastalığın enfekte taşıyıcılarının tamamen ortadan kalkmasının yolunu açmakta.
Bilim İnsanlarını Düşündüren Riskler
Geçtiğimiz yıllarda ABD ve Avrupa’da CRISPR tabanlı gen tedavisi için ilk klinik denemeleri başlatıldı. Ayrıca Çin’deki doktorlar farklı kanser hücrelerine saldırmak için programlanmış CRISPR ile modifiye edilmiş klinik deneylere hastaları dahil etmekte.
CRISPR, çok heyecan verici olsa da gen düzenlemenin tıbbi bir ana akım haline gelmesi çok da kolay görünmüyor. Her ne kadar hastalar üzerinde test yapmaya başlanmış olsa da İsveç’teki araştırmacılar uygulanan bu tekniğin kanser riskini artırabileceğini açıkladı. Bilim insanları da yapılan açıklamalar ışığında gen düzenleme sırasında meydana çıkacak hedef dışı bazı etkilerden korktuklarını belirtti. Sonuç olarak ABD’de başlatılan insan üzerinde CRISPR denemeleri askıya alındı.
Oldukça umut vaat eden bu tedavi yöntemi, yapılan deney ve çalışmalar ile var olan riskler ve bilinmeyen yönler ortadan kaldırıldığı takdirde bütün insanlığa çok faydalı olacak gibi görünüyor.
